한국 바이오 산업의 경쟁력이 글로벌 수준에서 인정받고 있다. 19일 미국 식품의약품청(FDA) 데이터베이스에 따르면 이달 1일부터 17일까지 희귀의약품으로 지정된 14개 치료제 중 3개가 국산 의약품이었다. 유한양행, 에이비엘바이오, 엑셀라몰이 각각 개발한 제품들이 FDA 희귀의약품]] 지정을 받은 것이다. FDA 희귀의약품 지정은 환자 수가 20만 명 미만의 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도로, 지정되면 통상 7년간의 시장 독점권]]이 부여되고 세액공제, 심사 수수료 면제, 임상시험 보조금 등 다양한 혜택을 받을 수 있다.
한국 제약 기업들의 세부 성과를 보면 역량이 돋보인다. 유한양행은 고셔병 치료제 후보 물질 'YH35995'에 대해 지정을 받았으며, 이는 글루코실세라마이드]] 합성효소를 억제하는 기질감소치료법]]에 해당하는 경구용 저분자 화합물]]이다. 에이비엘바이오의 담도암]] 치료제 '토베시미그'는 글로벌 제약사 컴퍼스 테라퓨틱스에 기술 이전된 이중항체]]로, 신생 혈관 형성을 차단하는 기전을 가지고 있다. 신생 벤처인 엑셀라몰은 췌장암]] 치료제로 희귀의약품 지정을 받았다.
업계는 FDA)) 희귀의약품]] 지정을 국산 신약의 경쟁력 지표로 보고 있다. FDA로부터 인정받으려면 질환의 희귀성뿐 아니라 전임상 데이터, 기전]]의 타당성, 기존 치료제와의 차별성을 입증해야 하기 때문이다. 희귀의약품]] 지정을 받으면 자체 신약 개발에 탄력이 생기고, 기술 수출]]을 추진할 때 글로벌 빅파마의 선택을 받을 가능성이 높아진다. 제약·바이오 업계 관계자는 "신약 잠재력 입증과 함께 시장 독점권]], 자금 지원 등 각종 인센티브를 받는 만큼 기업 입장에서는 더할 나위 없는 기회"라고 평가하며, "한국 바이오 경쟁력이 높아지며 FDA)) 희귀의약품]] 지정 사례도 계속 증가할 것"이라고 전망했다.